·这项研究强调了早期治疗的重要性，为更大规模的研究奠定了基础，还增加了在子宫内治疗其他遗传病的可能性。 首位在子宫内开始接受治疗的女孩，在两岁半后没有出现罕见遗传病——脊髓性肌萎缩症（spinal muscular ...

Domain报道称，对于悉尼部分房地产市场而言，澳联储本周0.25%的降息不足以带 动房价回升。 过去1年内，悉尼房价中位数显著下滑的城区之一，便是下北岸的Crows Nest。 当 ...

患有严重脊髓性肌萎缩症的婴儿因缺乏足够的蛋白质来维持运动神经元的正常功能，通常会在三岁前夭折。然而，一名两岁半的女孩成为全球首例在子宫内接受运动神经元疾病治疗的患者，并且至今未表现出任何罕见遗传性疾病的症状。孩子的母亲在怀孕后期开始服用基因靶向药物，孩子出生后继续服用该药物。